美國凱斯西儲大學醫學院的科學家表示,他們研發出一種新技術,直接將老鼠的皮膚細胞變為功能性的腦細胞,接下來,他們打算使用人體細胞進行測試,如果成功,將成為治療多發性硬化病患、腦癱病患和其他髓磷脂失調病患的有效手段。
新技術將出現在皮膚和大多數器官內的纖維細胞直接變為少突膠質細胞,進而產生髓磷脂——一類負責讓大腦內的神經元形成髓鞘的細胞,使髓鞘細胞可以“隨點隨有”。髓鞘細胞為大腦神經元提供了一個重要的隔絕膜,保護神經元并使大腦脈沖傳遞到全身。在多發性硬化病患、腦癱病患和罕見的腦白質營養不良癥病患體內,髓鞘細胞受到了破壞而且無法被取代。
該研究的主要作者、遺傳學和基因組學助理教授保羅·特薩表示:“這是細胞領域的‘煉金術’——我們拿來一種很容易獲得且來源豐富的細胞,然后*改變其屬性讓其變成另外一種價值更高的細胞用于治療。”
在“細胞重新編程”的過程中,科學家們巧妙地控制了三個天然出現的蛋白的層次,誘導纖維細胞變成了少突膠質細胞的前體細胞——少突膠質前體細胞(OPCs)。科學家們很快就得到了數十億個這樣的誘導少突膠質前體細胞(iOPCs)。更重要的是,他們證明,在將這些細胞移植進入老鼠體內后,其能在神經周圍產生新的髓磷脂包層。結果表明,新技術有望被用來治療人類的髓磷脂失調癥狀。
在髓磷脂失調疾病中,當少突膠質細胞被破壞或者無法起作用時,正常情況下,用來包裹神經元的隔絕髓磷脂包層就沒有了,治療需要通過取代少突膠質細胞來產生髓磷脂包層。然而,直到現在,少突膠質前體細胞和少突膠質細胞只能從胚胎組織或多能干細胞中獲得,這些技術都有一定的局限性。